3 yaşındaki çocuğun metastatik kanseri, deneysel tedavinin ardından tamamen geriledi
3 yaşındaki bir erkek çocuğa, New England Journal of Medicine’da yayımlanan vaka raporuna göre hepatoblastom teşhisi konuldu. Görüntüleme ile sol karaciğer lobunda 11,2 × 9,6 × 7,1 cm büyüklüğünde bir tümör bulunmuş, kanserin akciğerlere ve kemiklerde metastaz şüphesiyle yayıldığı bildirildi. Çocuk üç kez kemoterapi gördükten sonra karaciğerdeki ana tümör ve akciğerlerdeki kanserli dokular için iki ayrı cerrahi operasyon gerçekleştirildi. Ancak tüm bu müdahalelere rağmen hastalık kısa süre içinde geri döndü ve akciğerlerde yeni bir tümör ortaya çıktı.
Bu durum karşısında deneysel bir CAR T tedavisi başlatıldı. Çocuğun kendi T hücreleri, karaciğer kanseri hücrelerinin yüzeyinde yüksek miktarda bulunan GPC3 adlı proteini tanıyıp hedefleyebilecek şekilde genetik olarak değiştirilmişti. Araştırmacılar, hücrelerin vücutta daha uzun süre kalması ve tümör hücrelerini yok etme kapasitesini artırmak amacıyla interlökin‑15 ve interlökin‑21 üretmelerini sağlayan genler ekledi. Çocuğa iki doz CAR T hücresi verildi; ilk dozun ardından tümör boyutunda azalma ve kandaki alfa‑fetoprotein (AFP) seviyelerinde düşüş gözlemlendi. Sekiz hafta sonra ikinci doz uygulandı ve takip görüntülemesinde kalıntı yara dokuları dışında aktif hastalık bulgusu bulunmadı.
Araştırmacılar, tedavi sonrasında çocuğun 12 ay boyunca hastalıksız kaldığını rapor etti. Seattle Çocuk Hastanesi ve Washington Üniversitesi’nden çocuk onkoloğu Andras Heczey, bu sonucun hepatoblastom tedavisinde CAR T hücrelerinin güvenli ve etkili olabileceğine dair kanıt sunduğunu belirtti. Ancak tek bir vaka bulunduğu için tedavinin güvenilirliğini ve etkinliğini doğrulamak üzere daha geniş ölçekli klinik çalışmalara ihtiyaç olduğunu vurguladı.
